Новости Публикации Научные открытия Консультации Файлы МКБ-10 Реклама Контакты Вход Мобильная версия

Ученые сделали прорыв в лечении мышечной дистрофии Дюшенна

Ученым получилось отредактировать клетки сердечной мышцы с мутациями, которые приводят к развитию мышечной дистрофии Дюшенна. Используя систему CRISPR-Cas9, специалисты «выбросили» из мРНК мутантные участки, а из «исправленных» клеток вырастили работающую сердечную мышцу.

Ген DMD считается самым большим человеческим геном. Он занимается кодировкой дистрофина, который обеспечивает связь мышечных волокон с матриксом. Если синтез данного белка нарушится, то в гене начинает развиваться миодистрофия Дюшенна. За исключением этого, больные перестают ходить, и в итоге умирают в 20-30 лет.

Исследователям из американского Юго-Западного медицинского центра Техасского Университета получилось для реализации «пропуска экзонов» использовать систему CRISPR-Cas9.

Почти 3 тысячи мутаций в гене DMD, которые определяют развитие миодистрофии Дюшенна и группируются в мутагенез, сосредоточенных в 12 экзонах.

С помощью системы ученые нашли направляющие РНК для внесения резервов во всех этих зонах. Это означает, что специалисты создали набор для пропуска экзонов, который подходит почти для всех больных.

Специалисты провели изучения на мышах, а затем на человеческих клетках сердечной мечты. Выяснилось, что система CRISPR и пропуск экзонов эффективно восстанавливает экспрессию дистрофина в культуре клеток.

Во время тестов ученые вырастили искусственную сердечную мышцу. Выяснилось, что «отредактированная» мышца сокращалась нормально. Для поддержания сократительной функции хватает всего 30-50 клеток.

Новое открытие специалисты назвали «мио редактированием». Ее будут использовать для редактирования клеток с дальнейшей имплантацией в сердечную мышцу.

Поделиться:
Иллюстрация:
Ученые сделали прорыв в лечении мышечной дистрофии Дюшенна
Количество просмотров: 264
Нашли ошибку? Выделите текст с ошибкой и нажмите Ctrl+Enter, чтобы сообщить нам о ней.
Система Orphus